GVHD cronica: è giunto il momento di ascoltare di piu' i pazienti?
L'utilizzo dei PROMS (reported patient outcome measures) in ambito trapiantologico è ancora sottoutilizzato. In questo articolo americano alcuni spunti interessanti sulla potenzialita' di questi strumenti nella gestione della Graft versus Host disease cronica.
Im.A et al. : Patient-reported treatment response in chronic graft versus-host disease
2024 Jan 1;109(1):143-150.
Gli autori sono andati a rivedere 2 studi osservazionali condotti dal Chronic GVHD Consortium americano fra il 2007 e il 2017 , che sostanzialmente hanno arruolato pazienti all'inizio di un nuovo trattamento (di prima linea o di linee successive) , per la GVHD cronica. In ambedue gli studi il follow up veniva condotto sostanzialmente ogni 6 mesi . In aggiunta ai criteri di risposta NIH, allo Short Form 36 (SF-36) , ed alla scala Lee per la GVHD , è stato raccolto dai pazienti e dal personale sanitario un questionario che andava a valutare i cambiamenti nelle manifestazioni delle GVHD con una scala di 8 punti: risolta, molto meglio, meglio, poco meglio, invariata, un poco peggio,peggio,molto peggio.
Sono stati considerati idonei all 'analisi solo i pazienti che avessero tutti i dati basali e al follow up di 6 mesi, escludendo i pazienti recidivati della patologia per cui erano stati trapiantati.
Scopo dello studio è stato il confronto della risposta al trattamento per la GvHD cronica fra quella definita della classificazione NIH, quella dal giudizio del personale sanitario e quella dal giuidizio dei medici
Sono stati analizzati quindi 382 pazienti, con tempo mediano di arruolamento nello studio dal trattamento della GVHD cronica di 0,5 mesi, 50% dei quali affetti di GVHD cronica moderata e 38% severa. Gli organi piu' coinvolti sono stati rispettivamente cute (73% ),cavo orale (60%) e occhi (54%).
Al follow di 6 mesi , il 71% dei pazienti riferiva una qualche forma di miglioramento, vista anche dal 66% del personale sanitario e catturata solo dal 46% dei forms NIH.
Gli autori dello studio concludevano che PROMS validati dovrebbero essere inseriti negli stuidi clinici inerenti farmaci per la GVHD come end point secondari accanto alla risposta secondo NIH. Questo perche' potrebbero evidenziare benefici per i pazienti in quelle situazioni non catturate dalle risposte NIH e permettere cosi' l'approvazione di farmaci che altrimenti verrebbe rigettata.
Una ulteriore conclusione degli autori era inerente il loro utilizzo nella pratica clinica, che permetterebbe una migliore valutazione strutturata della percezione del paziente riguardo al trattamento ricevuto.
